Korektor Zdrowia

Tabloidowa nauka, czyli przypomnienie polemiki opublikowanej z autorami z UK…

Kraków, 8 stycznia 2013 r.

Gdzieś dzwoni, ale w którym kościele nie wiadomo…
Niżej przedstawiona polemika dotyczy dwóch publikacji, które traktują o ocenie technologii medycznych (HTA, Health Technology Assessment) w Polsce:
1. „Pharmaceutical lobbying under postcommunism: universal or country-specific methods of securing state drug reimbursement in Poland?”; Piotr Ozierański, Martin McKee, Lawrence King; Health Economics, Policy and Law page 1-21, Cambridge University Press 2011;
2. “The politics of health technology assessment in Poland”; Piotr Ozierański, Martin McKee, Lawrence King; Health Policy 108 (2012) 178-193,
Artykuły pana Ozierańskiego et al. stawiają polskie instytucje oraz system podejmowania decyzji refundacyjnych i cenowych w Polsce w bardzo niekorzystnym świetle. Ocena taka jest w dużej mierze niesprawiedliwa i pozbawiona rzetelnego wglądu. Niestety można mieć uzasadnione wątpliwości dotyczące rzetelności przeprowadzonych badań ankietowych oraz znajomości materii, którą poddano „badaniu”. Co także może wprawić w zdziwienie, autorzy pozwolili sobie przedstawić rekomendacje dla Polski bez przeprowadzenia badań porównawczych i bez dogłębnej analizy zmian ostatnich lat dokonanych w Polsce.
Po pierwsze warto wiedzieć, że choć Polska nie dogoniła jeszcze krajów najbardziej rozwiniętych pod względem EBHC (Evidence Based Health Care), przejrzystości i racjonalności w podejmowaniu decyzji refundacyjnych i cenowych, to z całą pewnością jest center of excellence w regionie Centralnej i Wschodniej Europy. Wiele krajów z zazdrością patrzy na przyjęte w Polsce rozwiązania, a rekomendacje Prezesa AOTM, stanowiska Rady Przejrzystości (wcześniej Rady Konsultacyjnej) i rozstrzygnięcia refundacyjne Ministra Zdrowia są monitorowane i brane pod uwagę za granicą powszechnie. Warto przy tym pamiętać, że Polska jeszcze 10 lat temu była krajem pełnej uznaniowości w obszarze refundacji – decyzje były podejmowane bez żadnego uzasadnienia, bez wglądu w dowody naukowe i bez analiz ekonomicznych czy finansowych. Polska była krajem wielokrotnie stawianym pod pręgierzem Komisji Europejskiej za brak przejrzystych kryteriów refundacji leków, czyli wypełnienia zapisów Dyrektywy Przejrzystości UE. Oceniając system refundacji i ustalania cen leków w Polsce warto wiedzieć skąd idziemy, w jakim kierunku podążamy i jak szybko idziemy. Badając system w Polsce nie tylko warto wiedzieć czym jest HTA, ale również jakie fakty legły u podstaw dyskusji społecznych, co do kształtu agencji HTA w Polsce i sposobu podejmowania decyzji refundacyjnych czy cenowych – jakie wzorce ze świata brano pod uwagę, a jakie z pełną premedytacją odrzucono (bynajmniej rozwiązania brytyjskie i model funkcjonowania NICE nie były i nie są najlepszym wzorem do naśladowania!).
WIARYGODNOŚĆ BADAŃ ANKIETOWYCH
Zasadniczą kwestią jest wiarygodność przeprowadzonych badań, co bezpośrednio wpływa na obiektywność przedstawionych wniosków. Niestety można mieć poważne wątpliwości i zastrzeżenia do rzetelności badań brytyjskiego zespołu. Dla przykładu, z pierwszej publikacji wynika, że żadna z ankietowanych osób nie słyszała o Zarządzeniu nr 17/2007 Prezesa NFZ, chociaż autorzy deklarują, że szczególnie skupili się na programach terapeutycznych („In this paper, we focus on therapeutic programmes as they are highly attractive for innovative drug companies”)! Zarządzenie, które weszło w życie już w roku 2007 było pierwszym aktem prawnym, który regulował zasady podejmowania decyzji refundacyjnych dotyczących programów terapeutycznych, w pełni spełniającym wymogi Dyrektywy Przejrzystości UE. Zarządzenie radykalnie poprawiło przejrzystość i racjonalność procesu decyzyjnego. Rodzi się więc pytanie, kim były ankietowane osoby. Czy są to osoby przypadkowe (a więc badano obiegową opinię w jakiejś społeczności), czy ankietowano osoby związane profesjonalnie z gospodarką lekami, a więc takie, które mają specjalistyczną wiedzę i pełny ogląd sytuacji? Autorzy deklarują, że ankietowali „major stakeholders”, a więc osoby, których wiedza profesjonalna nie powinna budzić wątpliwości. Otóż wstępne wyniki badań prowadzonych obecnie wskazują, że trudno znaleźć kogoś, kto profesjonalnie zajmuje się gospodarką lekami czy HTA w Polsce i kto nie zna zapisów Zarządzenia 17/20071. Dobór próby, czyli osób ankietowanych i ich wiedza mają zasadnicze znaczenie dla wiarygodności wniosków wyciągniętych przez autorów z Wielkiej Brytanii.
Co więcej, nieprawdziwa wydaje się deklaracja autorów przedstawiona w pierwszej publikacji, że przeprowadzili wyszukiwanie stosownych informacji w prasie. Doniesień w prasie ogólnopolskiej oraz specjalistycznej polskiej i zagranicznej, które dotyczą regulacji przyznawania refundacji w ramach programów terapeutycznych i Zarządzenia 17/2007 Prezesa NFZ jest setki. Budując choćby prymitywną strategię wyszukiwania, nawet początkujący i niedoświadczony badacz z łatwością natknie się na stosowne doniesienia medialne. Tym bardziej naukowcy z dużym dorobkiem, którzy powinni dokonywać wyszukiwania systematycznego dla tematu, na który „kładą szczególny nacisk” powinni byli odnaleźć stosowne informacje.
OBIEKTYWNOŚĆ WNIOSKÓW
W obydwu artykułach znalazło się wiele wniosków, których nie można uznać za uprawnione. Autorzy piszą, że ok. 50% leków uzyskało pozytywne rekomendacje dotyczące refundacji, mimo że współczynniki efektywności kosztowej (cost-effectiveness) tych leków są powyżej progu opłacalności przyjętego ustawowo w Polsce. Wniosek taki jest nieuprawniony z kilku powodów. Po pierwsze autorom nie mogły być znane propozycje podziału ryzyka, które producenci złożyli w Ministerstwie wraz z analizami wchodzącymi w skład raportu HTA – raportu HTA, którego przedstawienie jest w wymagane ustawą. Instrumenty dzielenia ryzyka obniżają efektywną cenę leku, a więc mają zasadnicze znaczenie dla ostatecznych wyników oceny opłacalności. Po drugie, w Polsce duże (niestety zbyt duże!) części opracowań ocenianych w AOTM są zaczerniane, autorzy nie mogli mieć więc dostępu do wielu informacji, które są niezbędne by ocenić zasadność rekomendacji Prezesa AOTM w sposób obiektywny.
Nie jest też jasne czemu ma służyć podnoszenie argumentu, że „25% analiz ekonomicznych jest niewiarygodna, a w 50% przypadków występują braki informacji”. Jeśli te kwestie są podnoszone przez AOTM to znaczy, że agencja spełnia swoją rolę! AOTM działając jak lekka agencja HTA w obszarze leków prawidłowo wyłapuje analizy niskiej jakości i stanowi skuteczną barierę dla nierzetelnych opracowań kierowanych do decydentów. W przypadku wykrytych braków w analizach przesłanych do oceny przez AOTM, agencja wzywa do uzupełnień – to również jak najbardziej prawidłowe i oczekiwane działanie, skutecznie realizowane przez polską agencję HTA. Co więcej, takie odsetki w innych krajach, które są liderami we wdrażaniu EBHC na świecie, jak Australia, Wielka Brytania, Holandia, czy Szkocja są podobne. Niestety najtrudniejsze zadanie ma brytyjski NICE, który działa w modelu mieszanym, a właściwie zbliżonym do ciężkiego, gdyż pracownicy NICE muszą często dokonywać własnych analiz de novo, pomimo że korzystają z dostarczonych przez producentów opracowań. W wielu krajach np. SMC w Szkocji, czy PBAC w Australii działają agencje HTA w modelu lekkim (tak właśnie jak AOTM dla leków), które nie mają problemów, z którymi boryka się NICE i nie konsumują ogromnych publicznych pieniędzy na ocenę technologii medycznych. Myślę, że Wielka Brytania mogłaby się wiele nauczyć i skorzystać ze wzorców, które sprawdzają się znacznie lepiej niż brytyjskie. Bez znajomości plusów i minusów dotyczących działania różnych agencji HTA na świecie, funkcjonujących w różnych modelach nie można wyciągnąć obiektywnych wniosków – szczególnie, jeśli ktoś nie widzi szerszej perspektywy poza imperium brytyjskim.
Faktem jest, że AOTM nie jest niestety instytucją niezależną politycznie. Taki wniosek jednak nic nie wnosi bez zestawienia z praktyką w innych krajach, przy czym szczególnie Brytyjczycy powinni najpierw uderzyć się we własne piersi. Rozwiązanie, które obowiązywało w Polsce do roku 2009, kiedy to Rada Konsultacyjna była organem doradczym Ministra Zdrowia, a AOTM był instytucją pomocniczą Rady było znacznie lepsze niż dzisiejsze. Obowiązującą dziś zmianę w ustawie koszykowej z roku 2009 (na marginesie: ustawa koszykowa jest bardzo ważnym i od lat oczekiwanym aktem prawnym o ogromnym znaczeniu), kiedy organem doradczym Ministra Zdrowia stał się Prezes AOTM, a Rada stał się organem doradczym Prezesa AOTM – a więc znacząco spadła ranga Rady – należy ocenić jednoznacznie negatywnie. Doszło do znacznego upolitycznienia procesu i uzależnienia AOTM od wpływów Ministerstwa.
BRYTYJSKIE REKOMENDACJE DLA POLSKI
Cieszy rekomendacja dla Polski, że należy zapobiegać odchodzeniu przeszkolonych i doświadczonych pracowników AOTM czy departamentów lekowych do pracy w sektorze prywatnym. Problem selekcji negatywnej w kluczowych miejscach systemu ochrony zdrowia wynikający z niskich płac, choć jest podnoszony od lat, to rzeczywiście nie został jak dotąd rozwiązany. Autorzy podnoszą również konieczność wprowadzenia okresu przejściowego („cooling-off”) zanim przeszkolony w sektorze publicznym pracownik przejdzie pracować w firmie. Rekomendacja taka wydaje się słuszna, jeśli chodzi o pracowników, którzy pełnili funkcje kierownicze – okres buforowy powinien być wtedy dobrą praktyką. Nie można tego jednak w żaden sposób regulować prawnie w przypadku szeregowych pracowników – byłoby to szkodliwym ograniczeniem wolności jednostki. Należy raczej wyeliminować przyczyny, które leżą u podstaw obserwowanej dziś selekcji negatywnej.
Cieszy również postulat oddzielenia HTA od wpływów politycznych. AOTM i Rada Przejrzystości nie powinny być, a niestety są, upolitycznione. Z drugiej strony jeśli rozumieć oddzielenie HTA od wpływów politycznych – HTA w sensie dokonywania oceny technologii medycznych – to dziś takiego problemu w Polsce nie ma. AOTM działa jako odźwierny stojący na straży jakości analiz kierowanych do decydentów i zwykle dobrze spełnia swą rolę. To może się jednak zmienić i sytuacja może się radykalnie pogorszyć, gdybyśmy zaczęli korzystać z wzorców brytyjskich i zmienili AOTM na agencję ciężką. Natychmiast mielibyśmy wpływy polityczne widoczne nie tylko w raportach HTA, ale również w obszarze priorytetyzacji tematów do oceny – warto przy tym podkreślić, że w przypadku agencji lekkiej politycznie wrażliwe ustalanie priorytetów w ogóle nie jest potrzebne.
Słusznie autorzy postulują większą otwartość na współpracę z organizacjami pacjentów i angażowanie opinii publicznej w proces oceny wartościującej i podejmowania decyzji refundacyjnych. Aby to poprawić należy najpierw zapewnić dobrą wydajność AOTM, a więc odpowiednie zasoby kadrowe względem przydzielanych zadań. Niestety nawet AOTM w obszarze oceny leków w modelu lekkim ma duże trudności, żeby podołać zadaniom, a więc dziś uwzględnienie głosu pacjentów byłoby trudne. Jeśli chodzi o przejrzystość, to oczywiście należy postulować mniej zaczernień w publikowanych przez AOTM raportach, tak żeby ukryte były tylko informacje objęte tajemnicą handlową i w stopniu nie większym niż 5% tekstu.
Niestety pozostałe rekomendacje przedstawione przez autorów nie zasługują na uwagę, gdyż albo Polska może być wzorem dla innych krajów (np. jeśli chodzi o jakość analiz i jasne kryteria wiarygodności HTA przedstawione w nowoczesnych i restrykcyjnych wytycznych AOTM), albo nie odbiegamy od standardów krajów wysokorozwiniętych (np. regulacja zasad rezygnacji z pracy w instytucjach publicznych, czy deklarowania konfliktu interesów). Nie można też zabronić firmom farmaceutycznym opracowywania raportów HTA, co sugeruje cytowana w prasie wypowiedź pana King’a. Podobnie, nonsensem byłoby zabronienie producentom i właścicielom praw do produktu przeprowadzania badań III fazy na rzecz rejestracji. Problem nie jest w tym, żeby zabraniać sponsorowania badań i analiz, problem w tym, żeby upublicznić standardy jakościowe i posiadać instytucje stojące na straży jakości tych badań. Tak jak w przypadku badań klinicznych stosuje się zasady GCP (Good Clinical Practice) i odpowiednią kontrolę urzędów rejestracji, tak w przypadku HTA należy wprowadzić jasne wymagania jakościowe wytycznych HTA i postawić agencję HTA w modelu lekkim, która będzie oddzielać ziarno od plew. Wielka Brytania może Polsce tylko pozazdrościć modelu w jakim funkcjonuje AOTM. Żeby to jednak dostrzec, trzeba spojrzeć na Wielką Brytanię z perspektywy świata, a nie patrzeć na świat z perspektywy Wielkiej Brytanii.
ZAKOŃCZENIE
Zarządzanie koszykiem świadczeń gwarantowanych w Polsce pozostawia jeszcze wiele do życzenia, ale nasz kraj nie zasłużył sobie na tak negatywną ocenę, jaką przedstawili brytyjscy autorzy na forum międzynarodowym. Z pewnością należy poprawić przejrzystość i racjonalność podejmowania decyzji refundacyjnych i cenowych. Agencja Oceny Technologii Medycznych powinna mieć inne umocowanie, jako ciało doradcze Rady Przejrzystości. Kompetencje ciał doradczych Ministra Zdrowia należy podnieść, a ich niezależność polityczna powinna być znacznie większa. Skoro jednak świadomość konieczności zmian jest w środowisku profesjonalistów w Polsce powszechna, jaki był sens napisania artykułów, które stawiają nasz kraj w tak negatywnym i krzywdzącym świetle? Wątpliwości dotyczące metodyki badań i ich rzetelności oraz przedstawianie rekomendacji na podstawie badania socjologicznego, a więc bez odniesienia do różnych sposobów systemowej implementacji HTA, czy EBHC na świecie, rodzą zasadnicze pytania. Czy autorzy dążyli do poznania obiektywnej prawdy, czy jednak szukają taniej sensacji, uprawiając „naukę tabloidową”? Czy dążyli do rzetelnej oceny systemu refundacji i ustalania cen w Polsce, czy zajęli się atrakcyjnym medialnie tematem z przyjętymi tezami „do udowodnienia”? Wkrótce opinia publiczna powinna uzyskać odpowiedzi na te pytania.

Lek. med. Krzysztof Łanda
HTA Audit

wersja angielska: Fake science? Recalling published polemics with: Piotr Ozierański, Martin McKee, Lawrence King

2013 polemics with Ozieranski King disagreement by Krzysztof Landa (short)